渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化，英文缩写ALS。

肌肉渐渐萎缩、无力，幽静地，从健步如飞到无法张嘴讲话，直至瘫痪，似乎躯壳被渐渐冻住……十多年前那场汇集“冰桶挑战”，让好多东说念主鉴定到，寰宇上居然还有如斯可怕的疾病，简直与“绝症”画上等号。

唐·克利夫兰，是阿谁正少量点擦掉这个“等号”的东说念主。这位好意思国神经生物学家与肿瘤学家，凭借对遗传性渐冻症的发病机制筹议，以及探索渐冻症等疾病的新疗法等建树，取得2018年“生命科学冲破奖”。该奖由数位跨国互联网企业家成立，有“科学界的奥斯卡奖”之誉。

2025寰宇顶尖科学家论坛开幕前一天，大江东-复旦融媒体转换职责室成员在上海临港中心见到了这位给渐冻症患者带来但愿的科学家。

谈及科研之路上的要道词，克利夫兰给出了颇为“老派”的谜底——“生物学和医学领域，理智天然是善事，但它既不是奏效的必要条款，也不是充分条款；擅长作念实验也很好，但通常既非必要也非充分条款。奏效惟一必需的特色，是鉴定。”

各人公认的“事实”可能并非事实

渐冻症是一种神经退行性疾病，帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿跳舞症皆属于此类，或是躯壳不受收尾，或是行径无法展望，或是讲究渐渐腌臜，给患者和家属带来刚劲的厄运。

“关于神经退行性疾病，咱们要细则，哪些基因是致病成分或对疾病发展有鼓励作用，这些基因会在神经系统的多个细胞中往常存在。淌若能裁汰其活性，就有可能找到调整疾病的有用循序。”克利夫兰无为先容了他开展筹议的“底层逻辑”。

于是，克利夫兰投身反义寡核苷酸疗法（ASO）——把定制DNA药物往常运输到东说念主体神经系统中，收敛致病基因的活性。

最初开展这项筹议时，好多学者质疑那时期可行性。“然则，咱们第一次实验中就发现：东说念主们这种深广不雅点是失实的。实验最终奏效了！”克利夫兰说。

谈及这个阅历，他趁势给年青东说念主提了些冷漠：各人公认的“事实”可能并非事实，先了解已知的常识，念念考哪些是已被证明的事实，然后再根据我方的判断决定要作念什么，“要勇敢一些，不要虚弱”。

克利夫兰无疑恰是阿谁“勇敢一些”的东说念主，通常，他也钦佩勇敢的东说念主。

2019年，唯独41岁的京东集团副总裁蔡磊被确诊为渐冻症。他抵挡不挠，向渐冻症打仗，在互联网上受到刚劲温雅。

“我见过蔡磊两次，他异常了不得。”克利夫兰说，蔡磊对抗渐冻症的故事激发了好多东说念主，在全球华东说念主圈有很大影响，“我曾问过加州大学圣地亚哥分校的共事们是否传闻过他。他们皆点头，其中一个东说念主还问，‘您真的见过他吗？’”

克利夫兰不仅见过蔡磊，还给他留住了一张条子：“我赞颂他的勇气——即便身患重病，仍坚执开展联系行径；也吟唱他通过搪塞媒体敷陈这些阅历。”

那么，渐冻症能否被投诚？克利夫兰给出明确的谜底：“咱们全皆有智力有用调整其中一些疾病。针对遗传性渐冻症，ASO疗法还是收场部分病情的逆转。虽然效果还不够理想，但还是是很大的当先了。这标明，只须有得当的药物，这类疾病是不错调整的。”

为了佐证我方的判断，克利夫兰终点提到，来上海参加寰宇顶尖科学家论坛之前，他刚去布达佩斯参加了一个ASO疗法筹议的会议，有约1000东说念主参加，还有约100家公司的代表到场，各人皆在尝试改造现存药物，“我信托，5年后再看当今的着力，就会以为过时了，到时一定会有更好的疗法出现。这种约束冲破的探索，会出现猜想之中的着力。”

坚执下去，真义终会胜出

“简直扫数东说念主皆在说东说念主工智能会转变一切，但我对此执保留气派。可能是我年事大了，也没怎么用过AI吧。”当被问及东说念主工智能是否会对他的筹议领域产生影响时，克利夫兰说。

尽管东说念主工智能还是在生物学、医学领域取得了较为往常的期骗，但克利夫兰认为尚未达到各人期许的效果，更多只停留在“后劲”层面，并未收场太多本质着力的转机。

克利夫兰自嘲说，也许是因为我方念念想较为保守：“AI在科研中的期骗，究竟是确有后劲照旧徒有其名？我看两种情况皆存在。”

他认为，AI无疑能够加快药物的筛选、贪图与研发进程。从这种道理上来讲，将来东说念主工智能服气能在生化领域阐发积极作用。但药物研发需要时期，比起研发进程自身，药物测试愈加需要科研东说念主员投注时期与耐烦。

“测试的中枢问题即是‘患者的病情是否有所好转’。”克利夫兰说，为此，筹议东说念主员需要进行大量反复检修。淌若想不雅察某种药物的永远疗效，就必须干预填塞长的不雅察时期，这少量对好多实验皆很热切，对神经退行性疾病的筹议更是如斯，“淌若期许赶快看到疗效，那是不现实的。必须有耐烦，给科研填塞的时期”。

克利夫兰认真筹议的渐冻症疗法，咫尺已有两项临床检修奏效完成，两项失败，还有多项正在进行。因此，这种疗法的本质效果如何，能否果真让患者受益，还需要通过永远的临床检修收尾来判断。

概况，这种“保守”气派的背后，响应的是克利夫兰对科学的严谨气派，以及在探求真相进程中的耐烦和坚执。

“叔本华说,新的真义要阅历三个阶段：起首被抵赖，然后遭到浓烈的反对，终末被公认为是不言自明的事实，仿佛扫数东说念主一直皆知说念它是对的。”克利夫兰说，科学领域亦然如斯，东说念主们会采选信托那些早已树大根深的不雅点，而当新把柄出现的时候则会遭到多方反对，“我阅历过好屡次这么的情况，这即是为什么我说鉴定是如斯热切。只须坚执下去，真义终会胜出。”

合营与竞争共同运行科学当先

与东说念主工智能保执距离，坚执临床检修，这是克利夫兰对待科学的严谨气派。他还强调，科学的骨子是海外性。“科学天生即是一项海外性劳动，科学的舞台并非唯独国度间的对抗，而是合营与竞争并存，二者共同运行科学的当先”。

这种理念也响应在克利夫兰对寰宇顶尖科学家论坛的气派中。“每个科学家皆想取得冲破，咱们会为他东说念主的建树饱读掌，同期也但愿我方能取得那样的建树。”克利夫兰认为，像寰宇顶尖科学家论坛这么的海外科学行径，能够汇注各方贤人，既促进合营，也鼓励竞争，“我认为这两方面皆是积极的，皆值得服气。”

概况是关于科学海外化的坚执使然，克利夫兰的筹议脚迹遍布全球。这些天，他从布达佩斯赶到上海，随后又要赶去西班牙。他的学生和实验室共事通常来自全球，包括多位中国粹者和华东说念主学者。

提到我方在中国的学术阅历，克利夫兰辱弄说念：“我第一次来到中国的时候，你们还没出身呢！”他曾走进北京大学、复旦大学、西湖大学……在中国，他看到许多科研领域充满活力，还是达到果真的寰宇级水平。他终点说说念，西湖大学等新兴筹议机构积极从全寰宇招募顶尖东说念主才，这种灵通的东说念主才计谋正在转变中国科学的举座形貌。

“辞寰宇其他好多国度减少科研干预的时候，中国却在淘气投资科学筹议。”克利夫兰直言，从科学发展的将来来看，好意思国在昔时一代时期里一直是寰宇科学发展的指令者，但下一代科学发展的指令者，很可能会是中国。

他也客不雅指出：“好意思国在博士后培训方面，咫尺仍然是寰宇最佳的。”因此，他冷漠中国年青学者应该“战役其他所在东说念主们作念事和念念考的表情”。这种灵通包容的气派，恰是科学海外目的精神的体现。